Novas terapias para esclerodermia juvenil animam médicos e famílias

Avanços recentes oferecem mais opções para tratar a esclerodermia juvenil. Conheça as novidades em remédios, exames e pesquisas em andamento.

Você já ouviu falar em esclerodermia juvenil? É uma doença rara que deixa a pele mais grossa e dura. Mas há notícias boas: pesquisas mostram remédios e exames novos que podem mudar o futuro dessas crianças. Aqui no Clube da Saúde Infantil, acreditamos que informação clara ajuda famílias e profissionais a cuidarem melhor. Vamos ver o que há de mais recente?

Por que precisamos de novos tratamentos?

A maioria dos remédios antigos apenas baixava a defesa do corpo todo. Funcionavam em algumas crianças, mas traziam efeitos ruins. Os cientistas agora olham para alvos específicos, como se fossem chaves que desligam a parte da doença que causa a fibrose, o endurecimento da pele.

Novas terapias que já animam as famílias

Bloqueio da IL-6 (tocilizumabe)

  • Mostrou menos espessamento da pele em boa parte das crianças acompanhadas por 48 semanas.
  • Ajuda a proteger o pulmão, órgão que pode ser afetado pela doença.

Antifibrótico nintedanibe

  • Criado para fibrose pulmonar, já demonstrou efeito positivo em crianças.
  • Retarda a perda de ar dos pulmões, como se segurasse um balão para ele esvaziar mais devagar.

Abatacepte

  • Age nos linfócitos, células de defesa que brigam contra o próprio corpo.
  • Ensaios clínicos relatam pele mais macia e menos inflamação em poucos meses.

Inibidores da via TGF-β

  • Ainda em fase de testes em laboratório.
  • Reduziram de forma significativa a produção de colágeno, substância que endurece a pele.

Exames que ajudam a prever o futuro da doença

Assinatura de interferon

Quando certos genes ligados ao interferon ficam mais ativos, o risco de problema no pulmão aumenta. É como ver nuvens escuras antes da chuva.

Novos autoanticorpos

Alguns anticorpos podem indicar complicações futuras, como alterações musculares ou nos vasos. Encontrar mais de um deles juntos sinaliza maior agressividade.

Proteínas na urina

Fragmentos de colágeno podem aparecer meses antes da tomografia mostrar mudanças. Um simples exame de urina pode virar teste de rotina no futuro.

Ultrassom de alta frequência e elastografia

  • Detectam pele mais grossa em detalhes muito finos.
  • Mostram a rigidez quase em tempo real, sem esperar meses.

Ensaios clínicos em andamento

  • Células-tronco dérmicas aumentaram o fluxo de sangue na pele em estudos iniciais.
  • Baricitinibe, que age em vias de inflamação, pode diminuir fibrose e inflamação ao mesmo tempo.
  • Vacinas de peptídeo ensinam o corpo a parar de se atacar; em testes com animais, reduziram o espessamento da pele de forma expressiva.

Mais de 20 estudos clínicos estão ativos hoje, o dobro de 2018.

Desafios para levar essas inovações ao consultório

  • Poucas crianças doentes tornam difícil formar grupos grandes de pesquisa.
  • O alto custo, como no caso do bloqueador de IL-6, limita acesso imediato.
  • Questões éticas exigem regras rígidas para testes em crianças pequenas, e redes internacionais têm colaborado para superar essas barreiras.

Perguntas que os pais podem fazer

  1. Esses remédios já estão disponíveis no SUS?
  2. Como saber se meu filho tem assinatura de interferon?
  3. Há efeitos colaterais importantes?
  4. Onde encontrar ensaios clínicos no Brasil?
  5. Como participar de grupos de apoio?

Conclusão

A ciência está correndo para dar mais qualidade de vida às crianças com esclerodermia juvenil. Novos remédios, exames que preveem complicações e estudos colaborativos mostram um caminho de esperança. Crescer com saúde é mais legal!

Referências

  1. MARTINI, G.; FOELDVARI, I.; RUPERTO, N. Systemic sclerosis in children. Rheumatology, v. 59, n. 11, p. 3320-3331, 2020.
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  5. KHANNA, D. et al. Tocilizumab in systemic sclerosis: a randomised, controlled trial. The Lancet Rheumatology, v. 1, n. 2, p. e74-e84, 2020.
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  7. CLINICALTRIALS.GOV. Abatacept in juvenile systemic sclerosis (NCT01942727). Bethesda: National Library of Medicine, 2023. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01942727. Acesso em: 10 jun. 2024.